Maria Grazia Roncarolo
Unita' di Ricerca Clinica Pediatrica
L’Unità di Ricerca Clinica Pediatrica (CRUP) è nata all’interno dell’HSR-TIGET nel 1999 per implementare la ricerca traslazionale nella cura delle malattie genetiche. L’obiettivo generale di questa Unità è l’applicazione delle scoperte della ricerca di base al trattamento delle malattie genetiche, con particolare riferimento alle immunodeficienze primarie, alle malattie genetiche autoimmunitarie, alle emoglobinopatie e alle malattie da accumulo lisosomiale. La CRUP costituisce un ambiente ideale per traslare i risultati dalla ricerca di base e clinica nella pratica clinica e viceversa. L’Unità è nata grazie ad un finanziamento dedicato della Fondazione Telethon all’HSR-TIGET. Nel corso di questi anni la CRUP è stata riconosciuta un centro di eccellenza per la cura dei pazienti affetti da malattie genetiche del sangue e del sistema nervoso.
L’unità è diretta dalla Prof.ssa Maria Grazia Roncarolo e opera in collaborazione con l’Unità di Immunoematologia Pediatrica e Trapianto di Midollo Osseo dell’Ospedale San Raffaele, con spazi e personale dedicati, comprendente medici ricercatori, clinici, infermieri e staff tecnico. L’attività clinica dell’Unità è principalmente focalizzata sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche e sulla terapia genica per le malattie genetiche. Nel 2004, l’Ospedale San Raffaele e l’Unità di Ricerca Clinica Pediatrica hanno iniziato una cooperazione con l’Istituto Mediterraneo di Ematologia (IME) per il trattamento di pazienti affetti da emoglobinopatie. Il nostro Istituto partecipa a questa rete con lo scopo di offrire cura, ricerca e addestramento per pazienti, dottori e infermieri provenienti dai Paesi meno sviluppati del bacino mediterraneo.
L’Unità di Trapianto di Midollo Osseo Pediatrico comprende 6 stanze di degenza per pazienti (una con flusso laminare) e 6 letti di Day Hospital, situati in prossimità dell’Unità di Trapianto di Midollo Osseo per gli adulti. A partire dal 2009, sarà disponibile, in un palazzo di nuova costruzione, un’area dedicata al Trapianto di Midollo Osseo pediatrico che includerà 10 stanze di degenza. I pazienti che non hanno necessità di isolamento speciale vengono ricoverati presso la Divisione di Pediatria, che dispone di 50 posti letto: 40 per bambini e 10 per neonati. Le attività ambulatoriali (valutazione, diagnosi, follow up) sono svolte in tre diversi ambulatori: uno per le malattie immunologiche, uno per le anemie/talassemia, e uno per le malattie neurologiche rare. L’Unità ha ottenuto la certificazione ISO ed è approvata dall’Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica (AIEOP). La produzione dei vettori per il trasferimento genico e le procedure di manipolazione cellulare e di trasferimento genico per i protocolli clinici sono attualmente effettuate da una compagnia di biotecnologie autorizzata (MolMed S.p.A.) secondo le norme cGMP.
L’unità è diretta dalla Prof.ssa Maria Grazia Roncarolo e opera in collaborazione con l’Unità di Immunoematologia Pediatrica e Trapianto di Midollo Osseo dell’Ospedale San Raffaele, con spazi e personale dedicati, comprendente medici ricercatori, clinici, infermieri e staff tecnico. L’attività clinica dell’Unità è principalmente focalizzata sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche e sulla terapia genica per le malattie genetiche. Nel 2004, l’Ospedale San Raffaele e l’Unità di Ricerca Clinica Pediatrica hanno iniziato una cooperazione con l’Istituto Mediterraneo di Ematologia (IME) per il trattamento di pazienti affetti da emoglobinopatie. Il nostro Istituto partecipa a questa rete con lo scopo di offrire cura, ricerca e addestramento per pazienti, dottori e infermieri provenienti dai Paesi meno sviluppati del bacino mediterraneo.
L’Unità di Trapianto di Midollo Osseo Pediatrico comprende 6 stanze di degenza per pazienti (una con flusso laminare) e 6 letti di Day Hospital, situati in prossimità dell’Unità di Trapianto di Midollo Osseo per gli adulti. A partire dal 2009, sarà disponibile, in un palazzo di nuova costruzione, un’area dedicata al Trapianto di Midollo Osseo pediatrico che includerà 10 stanze di degenza. I pazienti che non hanno necessità di isolamento speciale vengono ricoverati presso la Divisione di Pediatria, che dispone di 50 posti letto: 40 per bambini e 10 per neonati. Le attività ambulatoriali (valutazione, diagnosi, follow up) sono svolte in tre diversi ambulatori: uno per le malattie immunologiche, uno per le anemie/talassemia, e uno per le malattie neurologiche rare. L’Unità ha ottenuto la certificazione ISO ed è approvata dall’Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica (AIEOP). La produzione dei vettori per il trasferimento genico e le procedure di manipolazione cellulare e di trasferimento genico per i protocolli clinici sono attualmente effettuate da una compagnia di biotecnologie autorizzata (MolMed S.p.A.) secondo le norme cGMP.
