La terapia genica affronta la malattia genetica alla sua base in quanto mira a contrastare o a ripristinare nella cellula affetta la funzione di un gene “difettoso” mediante il trasferimento di una versione corretta e funzionale dello stesso gene o di un suo antagonista. Per realizzare questi obiettivi ambiziosi servono strumenti efficaci per il trasferimento genico, spesso derivati da virus modificati e resi innocui in laboratorio. I virus modificati (vettori virali) entrano nelle cellule bersaglio come se fossero virus naturali, ma invece di trasportare i propri geni introducono il gene terapeutico. La ricerca svolta nel nostro laboratorio ha messo a punto un sistema per trasferire efficientemente e stabilmente geni anche in cellule particolarmente refrattarie ai metodi convenzionali.