La terapia genica è una terapia innovativa nel campo delle malattie genetiche e si basa sul trasferimento di geni funzionanti nelle cellule dei pazienti, per correggere un difetto genetico. Altre malattie, non ereditarie, come il cancro o l’AIDS possono essere trattate con la terapia genica, trasferendo nelle cellule malate geni per produrre proteine capaci di contrastare la patologia. Alla base della terapia genica c’è lo studio dei sistemi di trasferimento genico e lo sviluppo di vettori in grado di trasferire efficientemente il DNA all’interno delle cellule. Questo laboratorio si occupa di sviluppare vettori virali per la terapia genica di: 1) malattie del sistema emopoietico, come la talassemia; 2) la distrofia muscolare; e 3) malattie congenite della pelle (epidermiolisi bullosa). Lo scopo finale dei nostri progetti è di verificare l’efficacia della somministrazione di cellule modificate geneticamente in modelli pre-clinici di malattia