Sebbene la terapia genica rappresenti ad oggi una strategia terapeutica promettente per molte malattie ereditarie, le sue applicazioni in ambito neurologico risultano ancora limitate a causa dell’inaccessibilità del sistema nervoso centrale (SNC) e periferico (SNP). Il sistema nervoso e le sue cellule sono estremamente sensibili ad insulti di tipo tossico, come ad esempio all’accumulo di metaboliti intermedi della mielina nelle malattie da accumulo lisosomiale. Il principale interesse del gruppo è rivolto a due di tali patologie da accumulo: la Leucodistrofia Metacromatica (LDM) e la malattia di Krabbe, o Leucodistrofia a cellule globoidi (LCG). Mediante vettori retro- e lentivirali è stata corretto il difetto metabolico di cellule LDM ed è stato possibile prevenire la comparsa del fenotipo patologico nel modello murino di LDM. Stiamo attualmente approfondendo il problema del trasferimento genico al SNC e valutando possibili strategie per ottimizzarlo.