La terapia genica rappresenta un’opzione terapeutica promettente per il trattamento delle malattie ereditarie del sistema ematopoietico. Il nostro Istituto è stato fra i pionieri nel portare la terapia genica della SCID da carenza di adenosin deaminasi (ADA) dagli studi preclinici all’applicazione clinica. Il nostro obiettivo principale è il raggiungimento di una cura permanente dei pazienti con ADA-SCID mediante il trasferimento genico con vettori retrovirali in cellule staminali ematopoietiche e linfociti. Allo stesso tempo stiamo sviluppando e studiando in modelli preclinici strategie innovative per trasferire geni terapeutici in cellule staminali. I risultati di queste ricerche ci consentiranno di identificare il miglior approccio di terapia genica per il trattamento delle malattie del sistema ematopoietico.