Studio in doppio cieco di fase III del farmaco RAD001 10 mg/d più la miglior terapia di supporto versus placebo più la miglior terapia di supporto, in pazienti affetti da tumore neuroendocrino pancreatico (NET) in stadio avanzato.

Codice dello studio
CRAD001C2324

Obiettivo dello studio
Valutazione di efficacia di RAD001 in associazione alla miglior terapia di supporto contro placebo in associazione alla miglior terapia di supporto, in pazienti affetti da tumore neuroendocrino pancreatico (NET) in stadio avanzato.

Popolazione in studio
Pazienti affetti da tumore neuroendocrino pancreatico istologicamente ben differenziato, clinicamente avanzato (non resecabile o metastatico) e con stabilità di malattia negli ultimi 12 mesi.

Disegno dello studio
Studio prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, di fase III.

Numero di pazienti
Questo studio multicentrico internazionale arruolerà un totale di 392 pazienti in circa 17 mesi.

Schemi di trattamento e posologia
Dopo aver fornito il proprio consenso informato scritto, i pazienti saranno randomizzati, secondo un rapporto 1:1, al trattamento in cieco con RAD001 o con placebo. Ogni paziente viene sottoposto ad un indagini seriate (visita medica, TC o RM, esami del sangue, esame urine). Lo studio prevede due bracci: nel primo il paziente assume per os 10 mg (due compresse) al giorno di farmaco, nel secondo il paziente assume il placebo. Alla fine di ogni ciclo di 28 giorni tutti i pazienti vengono sottoposti a visita medica, prelievo di sangue ed esame urine, mentre ogni tre cicli a TC o RM per la valutazione della risposta al trattamento.

Durata del trattamento
I pazienti saranno trattati in cieco con il farmaco o con il placebo fino ad eventuale documentata progressione di malattia.