L’immunodeficienza severa combinata (SCID) da carenza dell’enzima adenosina deaminasi (ADA) è una malattia genetica caratterizzata da un alterato metabolismo delle purine che provoca una grave compromissione della risposta immunitaria e un danno a vari organi. Il trasferimento del gene ADA nelle cellule staminali ematopoietiche tramite vettori retrovirali si è dimostrato un trattamento efficace per questa malattia. La nostra ricerca e’ volta in primo luogo allo studio delle basi molecolari e cellulari che causano le alterazioni della malattia riscontrate a carico sia del sistema immunitario che degli altri organi. Gli studi molecolari sulle integrazioni retrovirali stanno fornendo informazioni cruciali sulla biologia dei vettori e delle cellule geneticamente modificate, e sulla sicurezza della terapia genica dal punto di vista clinico. Stiamo inoltre sviluppando nuove strategie terapeutiche basate sull’uso di vettori lentivirali. Queste ricerche contribuiranno al miglioramento degli attuali protocolli di terapia genica e quindi a una miglior cura dei pazienti.